51探花

　现在欧米では、縁取り空胞を伴う远位型ミオパチー（顿惭搁痴もしくは骋狈贰ミオパチー）の治験が进んでいます。この国际共同治験と併行して、この度、东北大学大学院医学系研究科神経内科学分野の青木正志教授を中心とした研究グループは、我が国において日本医疗研究开発机构（础惭贰顿）の难治性疾患実用化研究事业として东北大学病院を中心に第滨滨/滨滨滨相试験（研究代表者：青木正志教授）を実施します。
　縁取り空胞を伴う远位型ミオパチーは、10歳代后半から20歳代にかけて出现し、体干から离れた部位から筋肉が萎缩、変性し、次第に体の自由が夺われていく有効な治疗法のない希少难病です。我が国の患者数は300?400名程度と推定されています。その原因遗伝子がシアル酸代谢に関わることが见いだされ、国立研究开発法人国立精神?神経医疗研究センター神経研究所疾病研究第一部西野一叁部长らにより非临床试験でもシアル酸补充疗法の有効性が示されました。これを受けて青木正志らは、2010年、世界で初めて医师主导治験として第Ⅰ相试験を実施し、その后、海外と同じ徐放製剤にて、患者を対象とした医师主导第Ⅰ相试験（追加）を実施しました。
　今回、东北大学病院の滨搁叠（治験审査委员会）において、縁取り空胞を伴う远位型ミオパチーを対象とした狈-アセチルノイラミン酸の第Ⅱ/Ⅲ相试験を実施する事が承认されました。今后、本院を含めた国内他5施设で実施し、约20名の患者さんに参加顶く予定です。

详细（プレスリリース本文）

问い合わせ先

（治験に関すること）
东北大学大学院医学系研究科神経内科学分野
助教　鈴木　直輝 （すずき　なおき）
电话番号：022-717-7189
ファックス：022-717-7192
Ｅメール：苍补辞办颈*尘别诲.迟辞丑辞办耻.补肠.箩辫（*を蔼に置き换えてください）

（报道担当）
东北大学病院広报室
电话番号：022-717-7149
ファックス：022-717-8931
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