任意のmRNAを簡便に搭載可能な凍結乾燥脂質ナノ粒子製剤の開発 誰でも簡単に使用できる製剤によりmRNAの医療応用の加速に期待

任意のmRNAを簡便に搭載可能な凍結乾燥脂質ナノ粒子製剤の開発誰でも簡単に使用できる製剤によりmRNAの医療応用の加速に期待

2023年2月 2日 11:00 | プレスリリース?研究成果

【本学研究者情报】

〇薬学研究科　教授　秋田英万

【発表のポイント】

任意のメッセンジャーRNA（mRNA）の水溶液を冻结乾燥体に加えることで、脂质ナノ粒子製剤の调製が可能な技术を开発した。
様々な机器やノウハウを必要とする従来法に比べ、温度制御机器があれば使用可能であるため、谁でも简単にmRNAの治疗コンセプトを検証できる。
様々なタンパク质をコードしたmRNAだけでなく比较的低分子量の核酸も搭载でき、両者を同时に导入する必要がある遗伝子编集にも応用できる。

【概要】
　近年、新型コロナウイルスワクチンの开発に见るように、体外で人工的に作成したタンパク质の设计図であるIn vitro transcribed-mRNA（IVT-mRNA^注1）を生体へと导入することで、治疗用タンパク质を体に导入する技术が注目を集めています。

　IVT-mRNAは体内での分解性が极めて高く、そのままの投与でタンパク质を効率的に产生させることは困难です。そこで、IVT-mRNAを细胞の内部まで送り届けるため、脂质から构成されたナノカプセルLipid Nanoparticle （LNP^注2）が开発されました。IVT-mRNAを内部に封入したLNP（mRNA-LNP）は、细胞外でIVT-mRNAを保护しIVT-mRNAを细胞内へ送り届ける役割を持ちます。しかしその製造には高価な机器やそれらを使用するための経験が必要でした。

　东北大学大学院薬学研究科の秋田英万教授、千叶大学大学院薬学研究院の田中浩挥助教を中心とする研究グループは、LNPを冻结乾燥させた固形製剤に任意のIVT-mRNAを加えて短时间加热するだけでmRNA-LNPが调製できる技术を确立しました。中空のLNPとIVT-mRNAを混合した状态で热のエネルギーを加えると、カプセルの构造が変化してIVT-mRNAが自発的に内封されます。この方法で作成されたmRNA-LNPは従来の技术で作成されたmRNA-LNPと同等の构造を有し、血液中に投与した场合においても同等の活性を発挥します。

　本製剤を利用すれば、谁でも简単にmRNA-LNPを调製できることから、mRNA创薬を剧的に加速できると期待されます。

　本成果は2023年1月31日(现地时间)に ACS Nano 誌电子版に掲载されました。